Pacientes con neuropatía óptica de Leber tienen la posibilidad de acceder a terapia génica, según ASANOL
MADRID 14 May. –
La Asociación de personas afectadas por Neuropatía óptica hereditaria de Leber (ASANOL) ha anunciado la posibilidad de que los pacientes con esta patología puedan acceder a la terapia génica ‘Lumevoq’ (lenadogene nolparvovec) en Francia a través de un programa de uso compasivo.
Según explica ASANOL, este procedimiento excepcional representa una oportunidad de acceso a terapia génica para las personas afectadas por la mutación mitocondrial m.11778G>A en el gen ND4, que cuenten con un diagnóstico genético confirmado.
Tal y como indica la información disponible del programa francés, el acceso está orientado principalmente a pacientes cuyo inicio de la pérdida visual en el primer ojo se haya producido en una ventana temporal de más de 6 meses y menos de 2 años antes del tratamiento.
Desde ASANOL se subraya que este proceso no es una autorización automática ni forma parte del ensayo clínico ‘Revise’, sino que es una vía individual y nominativa que requiere una rigurosa valoración, en primer lugar de especialistas españoles médicos, y seguidamente, la autorización de las autoridades sanitarias francesas.
ASANOL informa de que, actualmente, el acceso compasivo francés para ‘Lumevoq’ figura como activo/en curso en la web oficial de la Agencia Nacional para la Seguridad de Medicamentos y Productos Sanitarios de Francia, (Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé) ANSM. Asimismo, no consta publicada una fecha oficial de finalización.
«La disponibilidad puede cambiar si ANSM modifica la autorización, si cambia el estado regulatorio del medicamento, si cambia la disponibilidad del producto o si se actualizan las condiciones del programa», apunta ASANOL.
Respecto a la edad, aunque no es el único criterio de exclusión, la documentación técnica señala que la eficacia y seguridad no están establecidas en menores de 15 años y su uso no está justificado en menores de 6 años. En cualquier caso, la Asociación aclara que cada paciente debe ser evaluado de forma individual por su oftalmólogo de referencia y el equipo médico del Hôpital national des Quinze-Vingts en Francia.
En este contexto, ASANOL ha elaborado una guía detallada paso a paso para iniciar la solicitud. La entidad invita a todas las personas que tengan esta mutación específica y cumplan con los criterios clínicos mencionados a ponerse en contacto con ellos para recibir información personalizada y asesoramiento sobre los pasos a seguir.
La neuropatía óptica hereditaria de Leber es una enfermedad mitocondrial rara que provoca una pérdida rápida y progresiva de la visión central en ambos ojos, generalmente afectando a hombres jóvenes entre los 15 y 35 años. Se transmite por herencia materna a través de mutaciones en el ADN mitocondrial, lo que altera la función de las mitocondrias en las células ganglionares de la retina, llevando a su degeneración. Aunque no existe cura, algunos tratamientos experimentales buscan ralentizar su avance.
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