Un estudio identifica la estrategia más favorable para tratar la anemia falciforme

MADRID, 9 Jun. –

   La anemia falciforme es el trastorno sanguíneo hereditario más común. Este trastorno se caracteriza por glóbulos rojos con forma anormal que pueden alojarse en los vasos sanguíneos, obstruyendo el flujo sanguíneo y provocando daños en los órganos, infecciones y episodios de dolor intenso.

   El tratamiento estándar para esta enfermedad incluye hidroxiurea, control del dolor y transfusiones de sangre, pero las personas también pueden lograr la remisión de por vida mediante trasplante de células madre o terapia génica, ambos tratamientos que buscan reemplazar las células madre hematopoyéticas defectuosas por células sanas capaces de producir glóbulos rojos normales, sin la deformación falciforme.

   El trasplante de células madre es la opción más rentable para el tratamiento a largo plazo de la anemia falciforme en adultos, en comparación con la terapia génica y el tratamiento estándar, según una nueva investigación de la Universidad de Yale (Estados Unidos) publicada en ‘Blood’.

   Este análisis es el primero en comparar directamente el valor de las tres opciones de tratamiento y concluye que el costo de la terapia génica debe ser entre un 66% y un 71% menor que el estimado previamente para que su relación calidad-precio sea competitiva.

   «La terapia génica es una innovación inmunológica increíble, pero tiene un costo astronómico», destaca el autor principal del estudio, George Goshua, profesor adjunto de medicina en la sección de oncología médica y hematología de la Facultad de Medicina de Yale y el Centro Oncológico de Yale, e investigador principal del Laboratorio Goshua.

   «Estudios prospectivos recientes sugieren que el trasplante de células madre es ahora más seguro y eficaz que antes para las personas que viven con anemia falciforme, pero los datos sobre su rentabilidad, especialmente en la era de la terapia génica, han sido limitados», añade.

   El trasplante alogénico de células madre haploidéntico no mieloablativo (NMAC-HID allo-HSCT) utiliza un acondicionamiento de intensidad reducida, con menos quimioterapia y radiación para preparar la médula ósea, lo que lo hace menos tóxico que el trasplante tradicional y más adecuado para pacientes mayores o con problemas de salud delicados. Además, solo requiere un donante parcialmente compatible en lugar de uno totalmente compatible, lo que amplía significativamente el acceso para las personas con anemia falciforme, que suelen tener menos donantes compatibles disponibles.

   Este tipo de trasplante aún conlleva el riesgo de enfermedad de injerto contra huésped (EICH), una complicación grave en la que el sistema inmunitario ataca las células del donante, pero con una frecuencia menor que la observada anteriormente. La terapia génica, aprobada en 2023 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos para pacientes de 12 años o más con anemia falciforme, utiliza un acondicionamiento intensivo seguido de una infusión de células madre del propio paciente, modificadas genéticamente y con funcionamiento normal.

   «Desde la perspectiva del paciente, existen múltiples ventajas y desventajas entre las opciones de tratamiento para la anemia falciforme, incluyendo diferencias en los criterios de elegibilidad, el momento de inicio y los valores y preferencias individuales de cada paciente», destaca el doctor Goshua.

   «Desde una perspectiva política, comprender la rentabilidad de todos estos tratamientos disponibles puede permitir a los gobiernos tomar decisiones estratégicas e informadas sobre cómo invertir y apoyar la salud de sus poblaciones que viven con anemia falciforme. Dicho esto, es importante que las personas con anemia falciforme tengan acceso a la mayor cantidad de tratamientos posible; la terapia génica puede ser la mejor opción para muchos pacientes, y estos datos no deben interpretarse como una razón para negarles la cobertura. Los médicos tratantes deben continuar analizando todas las opciones con los pacientes en el contexto de la toma de decisiones compartida entre el paciente y el médico».

   En el estudio, los investigadores utilizaron un modelo de análisis de decisiones para comparar la rentabilidad de la terapia génica, el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT) con NMAC-HID y el tratamiento estándar para pacientes con anemia falciforme mayores de 18 años. Proyectaron los resultados a lo largo de la vida del paciente en todos los umbrales de disposición a pagar (DAP, la cantidad máxima que un consumidor o sistema de salud está dispuesto a pagar por año de salud óptima) aceptados.

   Para evaluar la rentabilidad de cada modalidad de tratamiento, los investigadores determinaron los años de vida ajustados por calidad (AVAC, que miden la duración y la calidad de vida de los pacientes) y el beneficio monetario neto (BMN, una medida que combina los costos y los beneficios para la salud en un solo valor). En áreas de incertidumbre, los investigadores se basaron en los mejores datos clínicos disponibles y en métodos de cálculo de costos publicados previamente.

   En el caso base, que tuvo en cuenta eventos adversos clave como la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y el fracaso del tratamiento, para pacientes adultos que recibieron tratamiento en los Estados Unidos:

    La terapia génica generó 22,1 AVAC (años de vida ajustados por calidad) a un costo de 2,75 millones de dólares. Por su parte, el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (allo-HSCT) de NMAC-HID acumuló 20,1 AVAC a un costo de 1,15 millones de dólares. Asimismo, el tratamiento estándar generó 14,3 AVAC (años de vida ajustados por calidad) a un costo de 1,22 millones de dólares. Además, los beneficios monetarios netos incrementales para el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT) con NMAC-HID fueron de 657.000 dólares (565.243 euros) y de 1.403.000 dólares (1.207.057 euros) en comparación con el tratamiento estándar y la terapia génica, respectivamente.

   Los investigadores basaron el modelo NMAC-HID allo-HSCT del estudio en los resultados de los ensayos de fase II de la Red de Ensayos Clínicos de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (BMT CTN 1507) y de la Colaboración Global de Aprendizaje de Trasplante de Médula Ósea Haploidéntico de Vanderbilt (VGHLC). Los investigadores determinaron que, en Estados Unidos, el precio umbral para la terapia génica, en comparación con NMAC-HID allo-HSCT, es de 627.000 o 740.000 dólares, según VGHLC y BMT CTN 1507, respectivamente; una reducción del 66% al 71% con respecto al precio actual de la terapia génica y un precio inferior al coste de 1,3 millones de dólares sugerido por el Instituto de Revisión Económica Clínica.

   «Independientemente de cuánto ajustáramos los supuestos del caso base o tuviéramos en cuenta la incertidumbre, el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT) de NMAC-HID ofreció la mejor relación costo-beneficio clínico», asegura el doctor Goshua. «A nivel mundial, el costo y el acceso a los trasplantes de células madre representan importantes barreras para muchas personas. Los umbrales de precio sugeridos en nuestros análisis en Estados Unidos y en los análisis internacionales ampliados podrían orientar la inversión de los gobiernos locales en terapias curativas para la enfermedad de células falciformes».

   Dada la naturaleza del análisis, este presentó varias limitaciones, entre ellas la falta de datos sobre la eficacia a largo plazo tanto del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT) con NMAC-HID como de la terapia génica, así como la ausencia de datos individuales de los pacientes en los distintos ensayos. Además, el estudio utilizó el precio de lista público para la terapia génica, ya que los precios negociados y potencialmente con descuento a través de las aseguradoras no están disponibles públicamente.

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