Una terapia celular ralentiza la pérdida muscular en jóvenes con distrofia muscular de Duchenne, en un ensayo de fase 3
MADRID, 31 Jul. Diario Dia –
Un ensayo clínico de fase 3 publicado en ‘The Lancet’ ha revelado que una terapia celular llamada deramiocel podría ralentizar el debilitamiento muscular en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada, y también podría retrasar el daño cardíaco en aquellos que ya padecen miocardiopatía.
Se trata del primer ensayo de fase 3 de una terapia celular elaborada a partir de células de donantes y administrada por vía intravenosa para tratar una enfermedad genética, y el primero de este tipo en niños y hombres jóvenes con DMD avanzada. La terapia se cultiva a partir de células cardíacas donadas para trasplante que no pudieron utilizarse.
No existe cura para la DMD, una enfermedad genética grave que provoca el debilitamiento y la atrofia gradual de los músculos, incluido el corazón. Afecta casi exclusivamente a niños y hombres jóvenes, ya que el gen implicado se encuentra en el cromosoma X. A medida que la enfermedad progresa, la mayoría de los pacientes pierden la capacidad de caminar y llegan a depender de sus brazos y manos para las tareas cotidianas y la independencia.
El ensayo HOPE-3 incluyó a 106 niños y hombres jóvenes de entre 10 y 22 años con DMD avanzada, que fueron tratados en 20 centros de ensayo en Estados Unidos. Se les asignó aleatoriamente a recibir deramiocel (54 personas) o placebo (52 personas), administrado por vía intravenosa cada tres meses durante un año en una clínica ambulatoria.
Tras un año, los participantes que recibieron deramiocel perdieron el uso de sus brazos más lentamente que los que recibieron placebo. Su movimiento general del brazo disminuyó aproximadamente un 54 % más lentamente que en el grupo placebo, y su movimiento del codo aproximadamente un 65 % más lentamente.
En todos los participantes, la terapia no produjo una diferencia clara en la capacidad del corazón para bombear sangre. Entre los 64 participantes que ya padecían miocardiopatía y contaban con exploraciones cardíacas adecuadas, la función cardíaca se conservó mejor con deramiocel que con placebo.
En un grupo más pequeño de 22 participantes cuyas exploraciones pudieron compararse antes y después del tratamiento, deramiocel también se asoció con una menor propagación de la cicatriz cardíaca, pero se necesita más investigación para confirmar este hallazgo.
La terapia fue generalmente segura y no se notificaron fallecimientos durante el ensayo. Las reacciones alérgicas fueron más frecuentes con deramiocel (42 %) que con placebo (15 %). Casi todos los efectos secundarios fueron leves o moderados y desaparecieron en uno o dos días. Los más comunes fueron dolor de cabeza, tos, fiebre, náuseas y taquicardia.
Los autores afirman que deramiocel tiene el potencial de ayudar a personas con cualquier tipo de mutación de DMD, ya que actúa sobre la inflamación y la cicatrización que la enfermedad provoca en los músculos, en lugar de sobre la mutación genética en sí.
Los problemas cardíacos son una de las principales causas de muerte en la DMD, y los autores solicitan más estudios para determinar si los beneficios cardíacos observados en este ensayo contribuyen a prolongar la vida.
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