UMU, IMIB y CIBERER logran la designación de ‘dasatinib’ por la EMA como fármaco para una enfermedad hematológica rara
MURCIA 17 Jun. Agencias –
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación del medicamento huérfano ‘dasatinib’ para el tratamiento de la anemia de Diamond-Blackfan (DBA), tras el estudio conjunto del Grupo de Inmunidad, Inflamación y Cáncer de la Universidad de Murcia (UMU), el Instituto Murciano de Investigación Biosanitaria Pascual Parrilla (IMIB) y el Centro de Investigación Biomédica en Red – Enfermedades Raras (CIBERER).
La anemia de Diamond-Blackfan es una enfermedad genética rara que afecta a la médula ósea y se caracteriza por un fallo severo en la producción de glóbulos rojos. Afecta a cinco de cada millón de personas en la Unión Europea y, por lo general, se diagnostica durante el primer año de vida, según ha informado la UMU.
Los síntomas pueden incluir anemia grave, malformaciones congénitas, retraso del crecimiento, alteraciones endocrinas y predisposición al cáncer. Las opciones terapéuticas son limitadas y se basan, principalmente, en corticoides, transfusiones periódicas y, en algunos casos, trasplante de médula ósea.
El pasado mes de enero, el grupo de investigación de la UMU y el IMIB publicó los resultados preclínicos de su estudio en la revista internacional EMBO Molecular Medicine. Ahora, la EMA ha reconocido el potencial terapéutico de dasatinib como posible tratamiento modificador e innovador para esta enfermedad rara.
Las evidencias científicas de este trabajo en colaboración sugieren que este fármaco, ya aplicado en terapias dirigidas a ciertos tipos de cáncer, podría restaurar el proceso de producción de glóbulos rojos en la médula ósea y otros tejidos impidiendo que la molécula ZAKa active en exceso el inflamasoma NLRP1, destinado a equilibrar el sistema inmune.
La activación de los inflamasomas provoca una inflamación fuerte, la cual, si no se detiene, puede causar graves patologías. La designación de medicamento huérfano es un reconocimiento que concede la EMA a medicamentos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes, que afectan a un número muy reducido de personas.
Este estatus ofrece varios beneficios al desarrollo del fármaco, como asistencia en los ensayos clínicos, incentivos económicos y un período de exclusividad en el mercado, con el objetivo de facilitar que estos medicamentos lleguen más rápido a los pacientes que los necesitan.
Según ha explicado el director del proyecto y catedrático de Biología Celular, Victoriano Mulero, «la concesión de la designación de medicamento huérfano representa un paso importante para acelerar el desarrollo clínico de nuevas terapias dirigidas a pacientes con anemia de Diamond-Blackfan, una enfermedad rara con importantes necesidades médicas no cubiertas».
El siguiente paso de este innovador estudio de reposición farmacológica será trabajar con la EMA para poner en marcha un ensayo clínico financiado por una empresa, en el que se estudiará la seguridad y eficacia de ‘dasatinib’ aplicado a la anemia de Diamond-Blackfan.
Además de recibir la designación, la investigación ha sido financiada por la Fundación Séneca, la Agencia Estatal de Investigación (AEI) y CIBERER, con el fin de avanzar en el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas para enfermedades raras hematológicas.
El proyecto también ha contado con la colaboración de los pacientes y familias de la Asociación Española de Anemia de Diamond-Blackfan, cuya participación ha resultado esencial para impulsar la investigación y acelerar el desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas a través de la donación de muestras y la difusión del trabajo para su visibilización.
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