Llega a España ‘Fabhalta’ (Novartis), el primer tratamiento oral para la glomerulopatía C3

MADRID 18 Jun. Diario Dia –

La compañía Novartis ha comunicado este jueves que el Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación en el Sistema Nacional de Salud del medicamento huérfano ‘Fabhalta’ (iptacopán) como el primer y único tratamiento oral dirigido a la causa raíz de glomerulopatia C3 (GC3), una enfermedad renal ultrarrara y progresiva que afecta entre uno y dos personas por año por cada millón de habitantes en el mundo.

La terapia está indicada en adultos jóvenes con GC3 en combinación con un inhibidor del sistema renina-angiotensina (SRA), o en pacientes que no toleran estos tratamientos o los tienen contraindicados.

La GC3 se trata de una patología que pertenece al grupo de las glomerulonefritis crónicas (GNC), un tipo de enfermedades renales raras y poco conocidas que constituyen una de las principales causas de enfermedad renal crónica en el país, solo por detrás de la diabetes mellitus y la hipertensión arterial.

En concreto, la GC3 se caracteriza por la acumulación anormal de la proteína del complemento denominada C3 en los glomérulos renales, lo que provoca inflamación y fibrosis (cicatrización y engrosamiento del tejido), dificultando su capacidad para filtrar los desechos y los líquidos de la sangre. Como resultado, los pacientes suelen presentar niveles elevados de proteínas en la orina (proteinuria) y un deterioro progresivo de la función renal con el paso del tiempo.

«La GC3 es una enfermedad mediada por una activación anómala de la vía alternativa del complemento e iptacopán supone un avance importante ya que es el primer tratamiento oral dirigido específicamente a esta vía», ha señalado María José Soler, presidenta electa de la Sociedad Española de Nefrología y jefa de sección de Nefrologia Clínica del Hospital Universitari Vall d’Hebrón.

Según Soler, los datos clínicos disponibles han mostrado una reducción significativa de la proteinuria y una estabilización de la función renal a largo plazo, parámetros estrechamente relacionados con la evolución de las enfermedades renales. «Además, su administración por vía oral puede facilitar la adherencia al tratamiento y aportar una mayor comodidad en el día a día de los pacientes, aspectos especialmente relevantes en personas jóvenes que buscan mantener una vida activa y autónoma», ha añadido.

Los expertos advierten de que la enfermedad suele debutar frecuentemente de forma temprana, y presenta un pronóstico desfavorable si no se interviene a tiempo: aproximadamente 1 de cada 2 personas con GC3 puede sufrir insuficiencia renal en un plazo de 10 años y necesitar diálisis de por vida o requerir hasta más de un trasplante.

Asimismo, la GC3 es difícil de diagnosticar, ya que sus síntomas a menudo se parecen a los de otras enfermedades renales y solo una biopsia renal puede confirmarla. Una situación que conlleva retrasos en el diagnóstico y en el inicio del tratamiento, lo que agrava la progresión de la enfermedad, llevando a la necesidad de un tratamiento renal sustitutivo.

«Este nuevo tratamiento supone un cambio de paradigma, ya que hemos pasado de tratar una enfermedad con antiinflamatorios inespecíficos a actuar directamente sobre su causa. Es un hito y un momento muy importante», ha destacado el nefrólogo del Hospital Universitario 12 de Octubre, Hernando Trujillo.

DIRIGIDA A LA CAUSA RAÍZ DE LA GC3

Novartis resalta que la llegada de ‘Fabhalta’ proporciona una opción innovadora, dirigida a la causa raíz de la GC3, que reduce la pérdida de filtrado glomerular, proteinuria y que podría favorecer además su adherencia terapéutica en pacientes jóvenes, gracias a su administración oral.

‘Fabhalta’ (iptacopán) es un inhibidor proximal del complemento que se dirige al Factor B (FB) para inhibir selectivamente la vía alternativa. En GC3, la sobreactivación de la vía alternativa del complemento conduce al depósito de C3 en el glomerulo, lo que desencadena inflamación, lesión glomerular y fibrosis renal. Iptacopán bloquea selectivamente la sobreactivación de la vía alternativa, lo que lleva a una disminución de la escisión de C3 y una reducción de la deposición de C3 en el riñón.

«Hasta ahora, el tratamiento de la GC3 era insatisfactorio. Disponíamos de medidas nefro protectoras, corticoides e inmunosupresores y otros fármacos para situaciones seleccionadas, pero ninguno había demostrado de forma consistente controlar la enfermedad en la mayoría de los pacientes», ha afirmado el jefe de servicio de Nefrología logía del del Hospital Universitario Nuestra Señora de Candelaria (Santa Cruz de Tenerife), Manuel Maciá.

Como ha detallado, se trata de un tratamiento por vía oral especifico para la fisiopatología de la enfermedad, con evidencia de reducción de proteinuria, estabilización del filtrado y control biológico de la enfermedad, que se puede aplicar en aquellos pacientes que presenten proteinuria resistente, evidencia de actividad de complemento, con filtrado glomerular todavía preservado o moderadamente reducido, o que tengan la enfermedad activa antes de que aparezca fibrosis avanzada

El tratamiento ha demostrado la reducción de los niveles de proteínas en la orina y estabilización de la función renal. Su aprobación se basa en los resultados del estudio de Fase III ‘APPEAR-C3G’, que mostró una reducción de la proteinuria del 35,1 por ciento, estadisticamente significativa y clinicamente relevante, medida mediante la relación proteína/creatinina en orina de 24 horas (UPCR), a los 6 meses en comparación con placebo.

En muchas enfermedades renales, la reducción de la proteinuria se reconoce cada vez más como un marcador sustituto que se correlaciona con el retraso en la progresión hacia la insuficiencia renal.

Asimismo, ha demostrado tener un perfil de seguridad favorable en el desarrollo clínico del fármaco y es el único en su tipo en contar con amplia experiencia clínica publicada en España.

«Esta aprobación supone un avance muy importante para los pacientes. Tenemos por primera vez un fármaco oral que permite ralentizar la progresión de la enfermedad y estabilizar la función renal a largo plazo. Esto puede tener un impacto muy significativo en su autonomía y contribuir a que los pacientes mejoren su calidad de vida», ha concluido la directora médica de Novartis, Lupe Martínez.

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